缺乏安全性和有效性成为儿童用药隐患

孩子生病时，作为家长的您是否为药品说明书上“儿童用量酌减”困惑过？是否为儿童用药安全性和有效性“尚缺乏数据”提心吊胆过？目前儿童用药大多还是参照年龄、体重等因素，按成人用药量酌减。但是，儿童不是缩小的成人，如何确保儿童安全用药？在今天国家食品药品监督管理局召开的研讨会上，政府部门、医院、药企坐在一起，希望能找出有效办法。

■医生的建议 专用制剂少，临床数据少，药企能不能多做些研究？

“现在我们遇到最突出的问题就是‘儿童型’的药品太少了。”，“比如药片往往是12.5毫克，但儿童往往每次只需要6毫克、甚至1.5毫克。掰开药片并不难，但问题是药片中的有效成分可能并不是均匀分布的。再比如颗粒制剂，往往只要1/3、1/4用量，但打开以后往往不能保存，会造成浪费。能不能请厂家缩小药剂，多做些儿童专用制剂？”

如果说缺乏儿童专用剂型只是“工艺”问题，儿童药在研发阶段缺乏安全性和有效性临床研究数据，就成为保障儿童安全用药最大的隐患。

“现在国家对于药品说明书的规定严格了，但没有针对儿童群体开展临床试验的药品说明书中，对儿童用药信息通常会写明儿童用药的‘安全性尚未确定’。现在我们经常遇到家长们拿着说明书来找我们，问这药能不能吃。”

这也是导致说明书中“儿童用量酌减”、“儿童请遵医嘱”等等模糊表述的最重要原因。目前，人类疾病谱已经发生了变化，糖尿病、高血压等成人病，在儿童人群中发病率明显上升。但由于没有相应的试验数据，至今无法确定供各年龄段儿童使用的合适剂量。实际上，因为缺乏临床研究数据，医生用药时往往也是凭经验给药。制药企业能不能多做些儿童药剂的研究，能不能拿出更准确的儿童用药临床数据来？

■企业的无奈 投入高收益低，怎么做？

“我们遇到的最大问题就是临床试验的参与度太低,很难说服家长参与临床试验。”“药品临床试验要求受试者必须达到一定数量,尽管我们制定了最完善的保障计划,为所有能想到的不良反应做出了预案,把儿童入组的观察费、检查费等提到成人的两倍,但还是很少有父母同意儿童参加临床试验,因此儿童药临床试验的周期特别长、投入特别高,至少是成人药的两倍以上。”

然而,高投入并没有带来高产出。“按照国家发改委的定价标准,药物定价是按其中的有效成分定价的。比如某种药物,成人制剂定价是10块,如果儿童药剂有效成分是成人的1/2,那么定价就是5块。”药业股份有限公司洪董事长说:“但实际上,儿童药剂市场份额少,而制作工艺比较复杂,比如考虑口感要添加辅料、有些还要做出不同颜色,再加上前期临床的高投入,这种定价机制就显得不太合理了。”

儿童常见病用药剂研发尚且如此艰难,用于治疗罕见病的药物研发就更缺乏了。根据国家食品药品监督管理局的统计,一些先天性疾病和仅在儿童阶段发生的特殊疾病,如新生儿肥透明膜病,由于发病率低、研发困难,目前还没有有效治疗的药品。